Il 25 Agosto del 1999 la Commissione europea ha rilasciato
l'autorizzazione, valida per tutti i paesi dell'Unione,
per la commercializzazione del DeferiproneFerriprox
su indicazione dell'Agenzia Europea per la Valutazione dei
Prodotti Medicinali (EMEA).
L'autorizzazione è stata concessa alla Apotex Inc.
che da allora produce e commercializza il chelante
orale che tutti noi conosciamo meglio come L1.
Dalla fine del 1999 quindi, dopo anni di sollecitazioni da
parte di pazienti e delle associazioni, anche in Italia si
è provveduto a regolamentare la commercializzazione
dell'L1.
Parliamo di regolamentazione perché anche se commercializzato,
il Deferiprone non può in realtà essere
utilizzato da tutti ma, come descritto specificatamente
nella scheda con le caratteristiche
del prodotto redatta a cura dell'EMEA, l'indicazione approvata
è per il "trattamento in pazienti affetti
da talassemia maggiore, per i quali la terapia con deferossamina
(Desferal) è controindicata o che presentano gravi
segni di intossicazione con la terapia di deferossamina".
Vediamo in breve alcuni punti di approfondimento che riteniamo
importanti:
Modalità
di dispensazione del farmaco
Ribadiamo in primis che L1 può essere utilizzato solo
dai pazienti affetti da Talassemia Major per i quali la terapia
con Desferal da grave tossicità o è controindicata.
Il farmaco attualmente, può essere prescritto e tenuto
sotto controllo solo da un medico esperto di Talassemia
con ricetta non ripetibile e reperito presso le farmacie ospedaliere
o delle ASL di tutto il territorio nazionale (ovvero farmaco
in fascia H). La fornitura è totalmente a carico del
SSN.
Posologia
Inutile dire che il Deferiprone viene somministrato per
via orale.
La dose giornaliera è di 75 mg/Kg al giorno suddivisa
in tre somministrazioni da 25 mg/kg.
Vengono sconsigliate dosi superiori per impedire la
maggiore possibilità di effetti
collaterali.
Durante tutto il periodo della terapia è consigliabile
un controllo settimanale dell'emocromo e della conta dei
globuli bianchi per prevenire ed evitare neutropenie
o agranulocitosi.
Controindicazioni
ed effetti collaterali
Le controindicazioni e gli effetti collaterali che descriviamo
di seguito sono quelle che i pazienti sottoposti a terapia
con Deferiprone hanno segnalato o che si sono evidenziate
clinicamente.
E' da sottolineare però che il farmaco è utilizzato
in maniera controllata, ancora da poco tempo e da un numero
'ristretto' di pazienti.
Le principali controindicazioni ed effetti collaterali evidenziati
possono essere riassunte:
- ipersensibilità al principio
attivo;
- stato di gravidanza od allattamento;
- agranulocitosi
e neutropenia, ovvero diminuzione più o meno grave
di granulociti neutrofili (globuli bianchi) tra i principali
attori delle difese immunitarie.
L'incidenza di tale effetto è minore di 1 caso su
100 e scompare dopo la sospensione della terapia;
- nausea, vomito, dolori addominali ed
aumento dell'appetito.
Molti pazienti trattati hanno riferito questi effetti collaterali,
nella maggior parte dei casi, i sintomi sono scomparsi dopo
qualche settimana dall'inizio della terapia, in altri è
stata ridotta la dose per riportarla gradualmente ai 75 mg/Kg/giorno
ed in altri ancora è stato indispensabile sospendere
la terapia;
· artropatie che variano dal lieve dolore di un'articolazione
ad artrite grave.
Per indicazioni più dettagliate sulle controindicazioni
e sulle terapie per il loro trattamento si rimanda alla descrizione
dettagliata del prodotto.
Differenze L1-Desferal
ed uso combinato
Il Desferal, che da anni era l'unico ferrochelante disponibile,
ha un azione molto semplice: lega le molecole di ferro presenti
nel sangue ed il complesso che ne risulta (ferro+Desferal)
viene espulso prevalentemente attraverso le urine. Il ferro
chelato è in prevalenza quello presente nella circolazione
ematica che diminuendo, fa a sua volta ridurre gli accumuli
in tessuti ed organi.
Anche gli effetti collaterali possiamo ormai definirli conosciuti,
ovvero reazioni cutanee allergiche ed irritazioni nella sede
di somministrazione, disturbi di vista e udito, turbe gastro-enteriche,
alterazioni funzionalità epatiche, renali, cardiovascolari
ecc…
Il Deferiprone (L1) lega, oltre al ferro ematico,
anche e soprattutto il ferro intracellulare cioè
quello che si deposita in tessuti ed organi. Il complesso
L1-ferro è eliminato in buona parte anche tramite le
feci. Per quanto riguarda gli effetti collaterali quelli conosciuti
sono quelli di cui abbiamo già
parlato.
Viene da se che almeno a livello teorico, vista la diversità
d'azione, una terapia combinata L1-Desferal andrebbe ad agire
su tutto il ferro (ematico ed intracellulare) aumentando la
quantità e la facilità di espulsione.
In questo senso infatti in alcuni centri Italiani sono partiti
diversi trials con l'obiettivo di verificare la correttezza
di questa teoria. Un'ulteriore risposta che si spera diano
i trials è la conferma che l'uso combinato dei farmaci
non provochi effetti collaterali o controindicazioni di alcun
tipo.
Continuate a visitarci, appena si avranno dei risultati attendibili
ve ne daremo conto.
Se avete delle segnalazioni o domande specifiche non esitate
a contattarci.
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